2024年两会期间，中国政府首次将创新药写进政府工作报告，随后各地政府相继出台了大力支持新药创制发展政策和奖励扶持，从鼓励品种落地、人才引进到平台建设以及新药注册等。但我想说的是，今天新药创制的路径已然不同，因此，需要配套新的产业扶持政策。

这些变化从监管规则的修订即可见一斑，比如，非动物模型的安全性、有效性数据可以作为新药申请的依据；又如，数字模拟开展的新药筛选，数智化技术在大规模生产中的应用等。因此，我们的新药创制扶持政策是否也要与时俱进，匹配今天用于新药创制技术和工具更新迭代的速度与效率。

过去我们一提到新药创制，想象的是这样一幅场景，需要5年的时间来筛选研究，研究顺利的情况下，还得再花至少5年的时间来开发药物。但2020年的诺贝尔化学奖的获奖成果向我们展示了一个新的可行性，从想法到研究再到诺奖成果发表只需要一年的时间就可以完成。这主要归功于生命科学领域生物学基础理论的突破，以及大规模精细解读疾病发生发展机制工具的普及。

在新药创制过程中，时间就是生命，不仅是对患者来说，对创新团队和支持新药创制的地方政府来说也是如此。因为，当奔跑的距离过长时，不仅动作因为疲乏容易变形，还会抑制创新和发展。

以mRNA技术发展为例，关键在于其变革性新技术的通用性而搭建的技术平台。稳定的技术平台搭建后，只要需求（COVID-19病毒序列）明确，就能快速地开发出对抗COVID-19的疫苗，并能随着毒株的变异迅速更新疫苗的特异性。

目前，我们的工具箱中有大量的工具赋予了我们前所未有的新能力，基于一个稳定的技术平台，能快速开发具有不同治疗效果的候选药物。而这些工具在十多年前是不存在的，比如，新药创制全流程引入计算模拟、智能通用生产平台、数字化等工具，正在推动mRNA技术进入新冠疫苗以外的其他治疗性药物的开发。

另外，我们要认识到，mRNA是一个平台型技术，基于全新的生物学机制，从疾病发生发展的机制入手，推进新药研发的效率和速度，且能在一个适应症安全性与有效性的成功基础上，高效地将其安全性验证转化到另一个适应症的研发申报，由此建立起全新的企业形态，这就是平台型的生物科技公司，以及全新的商业模式，将生物科技公司的盈利模式从单一的产品上市和预期销售，扩展至技术服务、技术许可等多元化的收益模式，还能叠加新适应症的合作开发以及专利授权等。生物技术公司的价值不再以上市的产品数量和每个产品的销售预期来衡量，而是以其技术的可扩展性来判断。

因此，生物技术的演绎进化正开辟一条全新的新药创制路径，生物科技公司的发展轨迹也受到技术进步的重新塑形，新药开发应注重不同疾病之间的共性生物学机制或相似之处，也就是从分子水平入手将具有共性机制的一类疾病集中起来，而不是人为地通过器官组织去分割患者群体。

如肿瘤，学界和临床正验证实施一种更细分、精准的方法研究肿瘤，根据分子突变特征对患者进行界定，建立一种全新的肿瘤诊断治疗蓝本，并能适用于更广的患者群体。

关注不同疾病的共性机制，能有效推进精准医疗的临床实践和新药开发的路径，比如，牛皮癣和溃疡性结肠炎有着共性机制，都可以用IL-23拮抗剂治疗①。但如果从过去的疾病科室分类来看，不太可能有这种诊疗的协同性，也就不会有可能的研发协同性。

从患者的角度来看，药物上市的速度固然重要，但是有效或者能治愈疾病的治疗药物更重要。当市场上充斥着安全但可能没有那么有效的药物时，虽说商业上成功了，但对患者来说，不是那么理想。因此，我们重新思考部署一条更高效的新药创制路径，基于疾病发生发展的生物学共性机制，配套相应的产业政策、监管与临床诊疗体系与其适配，并有可能将新药创制从过去的马拉松长跑调整为短跑竞技，更快地将有效的药物转化为临床诊疗新工具与新方法，以颠覆性技术带动产业创新，培育新服务，形成新业态。

参 考 文 献

[1]刘财旺，龙新华，包嫄，等.mRNA疫苗技术和产业发展概况[J].中国食品药品监管，2023(12):74-84.

[2]李勇.mRNA技术未来三大发展方向[N/OL].医药经济报，2021-10-18(F3).DOI:10.38275/n.cnki.nyyjj.2021.001469.

[3]胡颖廉.“从0到1”研发新药堵点何在[N].经济日报，2024-02-20(5).

[4]厉芊妤，孙榕苑，赵琦睿，等.mRNA疫苗技术在传染病中的应用:进展与挑战[J].中国生物工程杂志，2024，44(6):90-103.

本文摘引自《中国健康经济评论2024》

—————————————————